每日快讯!医保目录调整前夜，创新药降价潮！这款白血病药物，一盒降了1000多块

国家医保目录调整前夕，急性髓系白血病（AML）靶向治疗药物唯可来（维奈克拉片）再降价。

6月15日，上海好信药房工作人员向时代周报记者表示，该店在售的唯可来（100mgⅹ14片）单盒价格从4860元降至3835元，降幅超过1000元。此外，唯可来（50mgⅹ7片）售价从超1400元降至1129元，降幅超19%。目前仍不能使用医保卡购买唯可来。

唯可来是艾伯维（ABBV.US）旗下独家重磅产品，在华获批上市仅18个月，已连续2次主动降价。2021年7月，唯可来（100mgⅹ14片）从5950元/盒降至4860元/盒，降价18.3%。

唯可来是我国首个获批的B细胞淋巴瘤因子-2（Bcl-2）抑制剂。

目前，国内尚未有同靶点品种获批。在没有同类竞品上市的情况下，唯可来连续两年在国家医保目录调整之际主动降价，业界认为，这是艾伯维意欲推动唯可来进入中国医保目录。

2022年6月13日，国家医保局发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件公开征求意见稿。在此节点，多家药企主动调价以示进入医保目录的决心。

以罗氏制药治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）新药利司扑兰口服溶液为例，该药此前售价一度超过6万元/瓶。6月9日，山东药械招采平台公告显示，该药挂网价格下调为1.45万元/瓶。

图片来源：艾伯维官网

打破创新疗法僵局

急性髓系白血病是成年人最常见的白血病类型，特征为髓系细胞异常增生和分化，伴随严重的并发症和高死亡率。

中国医学科学院血液学研究所、血液病医院魏辉教授曾表示，“急性髓系白血病一般起病较急，病程短，从起病到确诊一般不超过几个月。AML的治疗主要有三个方式，即化疗、造血干细胞移植以及靶向治疗。”

(资料图片)

多种治疗方式加持下，60岁以下的大部分患者能够治愈。但并非所有患者都能耐受标准的强化疗，达到完全缓解。不耐受强化疗的患者可选择的治疗手段有限，中位生存期可能只有6至10个月。

“唯可来打破了急性髓系白血病治疗领域近几十年无突破性创新疗法的僵局。” 中国医学科学院血液学研究所、血液病医院副所院长王建祥教授曾表示，“临床研究中，唯可来显著延长了患者的总生存期（OS）。”

2016年4月，唯可来获美国美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），成为全球首个获批上市的B细胞淋巴瘤因子（Bcl-2）抑制剂。2018年11月，唯可来获批AML适应症。

2020年12月，唯可来获药监局附条件批准，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人AML患者。

目前，唯可来已在全球二十多个市场获批。据艾伯维财报，唯可来2021年全球净收入18.2亿美元，截至2022年第一季度，唯可来全球净收入4.73亿美元，报告层面增长16.9%，营运层面增长21.1%。

市场潜力巨大

唯可来是一款Bcl-2口服小分子靶向药，通过结合并抑制BCL-2，释放促凋亡蛋白，从而杀灭癌细胞。Bcl-2 是调控细胞凋亡的关键蛋白之一，在人类的多种肿瘤组织和细胞中过表达，与肿瘤的发生、发展及耐药密切相关。

据弗若斯特沙利文报告，2018年细胞凋亡靶向治疗全球市场规模为3亿元美元，预计至2023年将增长至49亿美元，期间年复合增长率为70.1%。唯可来是目前全球唯一获批上市的针对细胞凋亡机制药物，市场潜力巨大。

国内已有包括百济神州（06160.HK；688235.SH；BGNE.US）、复星医药（02196.HK；600196SH）、亚盛医药（06855.HK）和广州麓鹏制药等四家企业布局Bcl-2靶点。

据中泰证券研报，百济神州自主研发的BGB-11417是潜在同类最优的Bcl-2抑制剂。百济神州2021年年报显示，报告期内已完成BGB-11417的临床前及新药临床试验申报前研究，预计在2022年启动对BGB-11417的关键性临床试验。

复星医药的FCN-338在中国境内和美国均已获批开展临床试验。FCN-338是复星医药旗下子公司复创医药研发的Bcl-2选择性小分子抑制剂。2020年10月29日，复创医药以4.4亿美元，将FCN-338在除中国大陆及港澳地区外的全球其他区域的独家权益授予礼来（LLY.US）。

亚盛药业是国内Bcl-2抑制剂进展最快、临床开展最多的企业，拥有3款BCL-2小分子靶向药。其中，APG-2575是国内首个进入关键注册临床阶段且具有明确疗效的Bcl-2选择性抑制剂，正在全球范围内开展涉及多个血液肿瘤和实体瘤适应症的临床试验。

继LP-108后，广州麓鹏制药推出第二款Bcl-2抑制剂LP-118。2021年9月，LP-118完成首例患者给药。据公司官网介绍，LP-118是目前全球领先的新一代Bcl-2抑制剂，能克服第一代Bcl-2抑制剂维奈克拉(Venetoclax)耐药突变，在血液肿瘤和实体瘤中具有广泛的应用潜力。